اكتشاف علاج جيني يشفي من الصمم

في مختبر بمستشفى أطفال بوسطن يظهر إلى النور علاج جيني للصمم، ويقول الباحث الأول جيف هولت: إنه إذا سار كل شيء كما هو مخطط له لن يصاب بالصمم قط في المستقبل أطفال يفقدون هذه الحاسة نتيجة تحور جيني لديهم.

وأضاف أن زملاءه الباحثين يهاجمون هذه المشكلة في المنبع ويستخدمون فيروسات معدلة وراثياً لإصلاح الجينات المعيبة التي تدخل في تركيبة الأذن الداخلية.

ويقول هولت وهو أستاذ مساعد لطب الأذن والأنف والحنجرة: استراتيجيتنا تقوم على أخذ ناقل جراثيم فيروسي وإزالة الجينات الفيروسية، حتى لا تصيب أحداً بالمرض واستبدالها بتسلل الحمض النووي الصحيح لجين تي.إم.سي1.

والـ «تي.إم.سي1» هو جين له أهمية حيوية بالنسبة لحاسة السمع، فهو المسؤول عن فك شيفرة البروتينات التي تحول الأصوات إلى إشارات كهربائية يفهمها المخ.

واختبر وفريقه برنامجهم العلاجي على نوعين من الفئران الصماء لديها تحور لجين «تي.إم.سي1» مماثل لما يحدث للبشر. واستخدم الفريق فيروساً معدلاً وراثياً هو «ايه.ايه.في1» لتوصيل الجين الصحيح إلى الأذن الداخلية لدى نموذجين من الفئران الصماء.

وقال هولت «اكتشفنا أن بوسعنا استعادة الوظيفة (السمع) في الحالتين وهما لأشكال مرتدة مهيمنة لتحور الجين تي.إم.سي1».

ورغم أن الاختبارات الجينية والنشاط الدماغي أظهرا أن العلاج نجح يقول الباحثون ان عليهم ان يتأكدوا مما إذا كان بوسع الفأر ان يسمع حقاً، ولذلك وضعوا الفأر الذي تلقى العلاج في حجرة بها مجسات ومكبرات للصوت.

وقال هولت «لا نستطيع أن نسأل الفأر ما إذا كان يسمع لكننا نعمل على أن نُسمعه صوتاً عالياً بشكل مفاجئ والفأر العادي يقفز وجلا في هذه الحالة والفأر الأصم لا يتحرك ووجدنا انه بعد علاجنا الجيني بدأ الفأر الأصم يقفز». ويقول إن هناك ما لا يقل عن 70 تحوراً جينياً يتسبب في إصابة واحد من بين كل ألف شخص بالصمم.