التعديل الجيني ينجح في علاج مرض وراثي

تمكن باحثون للمرة الأولى من معالجة مرض وراثي من خلال تقنية التعديل الجيني على فئران في المختبر، مما قد يفتح الباب أمام علاج مماثل لدى البشر على ما أظهرت نتائج أولية لأعمالهم.

وتمكنت ثلاثة فرق أبحاث بشكل منفصل إلى إعادة عضلات لدى قوارض إلى وظيفتها الطبيعية بعد إصابتها بحثل دوشين العضلي، وهو مرض لا علاج له لدى البشر يؤدي إلى الوفاة المبكرة، حسب وكالة الأنباء الفرنسية.

ونُشِرت هذه الدراسة في مجلة «ساينس» الأميركية.

واستخدم الباحثون تقنية «كريسبر-كاس 9» التي طورت العام 2012، وهي الأكثر فاعلية بسبب دقتها الكبيرة في تصحيح الخلل في الحمض الريبي.

وهي بسيطة وغير مكلفة ومستوحاة من عملية طبيعية تستخدمها البكتيريا لمقاومة الفيروسات.

واختارت مجلة «سينس» تقنية «كريسبر» كأفضل إنجاز علمي العام 2015، إلا أنها تثير جدلاً كبيرًا أيضًا بسبب قدرتها على تغيير الإرث الجيني للأجيال المقبلة في حال استخدمت على الأجنة البشرية.

وتظهر النتائج الأخيرة المسجلة على فئران قدرة «كريسبر» على تصحيح الخلل الجيني بعد الولادة.

ويطال مرض «حثل دوشين» العضلي طفلاً من كل خمسة آلاف عند الولادة، خصوصًا من الذكور ويتمثل بتلف تدريجي غير قابل للعلاج للعضلات بما في ذلك عضلات القلب، إذ إن جسم الإنسان لا يعود قادرًا على إنتاج بروتين «ديستروفين».

وتوصل الباحثون بفضل تقنية تعديل الجين إلى تصحيح عمل الجينات التي تسمح بإنتاج هذا البروتين الأساسي في تشكل ألياف العضلات.