كشف أطباء بريطانيون أنهم طوّروا علاجًا جينيًا واعدًا لمرض نزف الدم المعروف بـ"الهيموفيليا إي"، وهو داء وراثي ينتقل بواسطة الكروموسوم "إكس" ويصيب الأبناء الذكور أكثر من الإناث، حيث يعاني الأشخاص الذين يولدون بالمرض من عيب جيني لا يتيح لأجسامهم إنتاج بروتين مهم لإيقاف النزف، يطلق عليه عامل التخثر 8، العامل الثامن، وعند أي جرح بسيط يتسبّب باستمرار نزف الدم، كما أنّ المشي البسيط قد يؤدي إلى حدوث نزف من المفاصل.
وخضع 13 من المصابين للعلاج الجيني في مؤسسة بارتس الصحية التابعة لخدمات الصحة الوطنية البريطانية، نجح 11 منهم في إنتاج مستويات قريبة من المستويات الطبيعية للبروتين المفقود، وأكّد شاب مصاب من المشاركين في التجارب جايك عمر، بأنّه يشعر كأنه يملك جسمًا جديدًا.
ووظف العلماء فيروسًا مهندسًا جينيًا يحتوي على تعليمات لإنتاج العامل الثامن الذي يفتقده المرضى، ويوجّه الفيروس تعليماته إلى الكبد لإنتاج عامل التخثر، ولم تظهر الجرعات الصغيرة من هذا العلاج الجيني أي تأثير يذكر، بينما تبيّن أنّ إعطاء جرعات عالية منه أدّى إلى استغناء 11 مريضًا عن أدويتهم بعد إنتاج أجسامهم للعامل الثامن.