دراسة تؤكد أن "البيوتك" أفضل وسيلة لعلاج الأمراض النادرة

يعكف فريق من الأطباء الباحثين الفرنسين فى مستشفى "نيكر" بباريس على دراسة العلاج عن طريق "البيوتك" الذى يركز على الجزئيات الحيوية لعلاج الأمراض الخطيرة والنادرة، والتى لم تتوصل المعامل الأكلينيكية إلى علاج فعال لها.
خاصة بعد أن توصل العالم الأمريكى ليونار بل فى جامع "يال" الأمريكية إلى عقار "سوليرس" لعلاج مرض "انحلال الدم" وهو من الأمراض النادرة الناتجة عن الأنيميا الحادة والمرتبطة بتحور جينى، ولم يتوصلوا لعلاج فقد نجح العالم عن طريق الجزئى "الكسيون" من تخفيف أعراض المرض بدل من اللجوء إلى عمليات نقل الدم وهو مرض يصيب 8 ألاف شخص فى أوروبا و3 ألاف شخص فى الولايات المتحدة الأمريكية بالرغم من أن قيمة مبيعات هذا العقار بلغت 2.2 مليار دولار فى 2014.

منذ عشرات السنين والأبحاث عن الأمراض النادرة التى بلغت 8 ألاف نوع فتحت الباب إلى "البيوتك" أمام شركات الصيدلة الكبرى من أجل علاج هؤلاء المرضى ، حيث رصدت 400 ألف دولار لكل مريض سنويا للتوصل إلى الخلايا التى يتم زراعتها معمليا بعد أخذ عينات من المريض.
وقامت شركة "سانوفي" الفرنسية للعقاقير الطبية بتركيز جهودها حول 3 أمراض نادرة هى "جوشر" و"دى بومب" و"فابري"، الذى يصيب كل منها حوالى 10 ألاف شخص فى العالم وتوصلوا إلى طرح عقار "شير" المنافس الأكبر لعقار "جنزيم" والتى بلغت قيمة مشترياته فى يناير الماضى 32 مليار دولار.. مما يثبت نجاح التقدم فى العلوم "الحيوية الجزئية الجينية".

وتسعى حاليا شركة "سانوفى" الفرنسية للحصول على الضوء الأخضر من قبل ###AMM### فى نهاية 2016 للعقار الذى يعالج "لوكيميا الدم اللمفاوية" وهو نوع من أنواع سرطان الدم النادرة وقد استثمرت الشركه مبلغا قدره 50 مليون يورو لتطوير الجزء وتجربته على مائة مريض.. كما توصلت إلى عقار "ريقليميد" لعلاج أحد أمراض الدم النادرة التى يعانى منها شخص من 100 ألف هو العقار الأكثر مبيعا فى العالم وقدرت قيمة مبيعاته 10 مليارات دولار.
يشار إلى أن الشركة الفرنسية قد طرحت عقارين "سوفالدى" و"هارفونى" لعلاج 95 % من الأشخاص المصابين بفيروس إلتهاب الكبد الوبائى "سى" هو ليس من الأمراض النادرة وقد تم شفاؤهم خلال 12 أسبوعا.