3 دول تتنافس لأسبقية تطبيق أول تعديل جيني بشري يعالج مرض نادر

تتنافس ثلاث دول على اثبات أسبقيتها في تطبيق تقنية تحرير الجينات الرائدة والمثيرة للجدل "CRISPR"، حيث تدعي الشركتان الأميركية والسويسرية أنهما أول من يستخدمها على الإنسان، متجاهلتين استخدامها على مرضى السرطان في الصين.

ويعاني المريض المجهول، الخاضع للتجربة السريرية، من حالة وراثية تسمى "بيتا ثالاسيميا"، توقف عمل أحد الجينات الهامة، ما يعوق القدرة على صنع الهيموغلوبين، الذي يعد ضروريا لنقل الأكسجين في الجسم. ويقضي المرضى حياتهم في علاج نقل الدم لتعويض الخلل الحاصل.

ويتم من خلال هذه التقنية حقن المريض بحقنة واحدة لفيروس غير ضار لاختزال وإزالة العيب الجيني، يتبعه حقن الخلايا الجذعية لإدخال نسخة "صحية" من الجين، سيكون منفردا وفعالا.

إقرا ايضًا: جينات "سحرية" يُمكنها إعادة إنماء أجزاء من جسم الإنسان مُستقبلًا

ولكن شركة "CRISPR Therapeutics" السويسرية للتكنولوجيا الحيوية، المدعومة من شركة "Vertex Pharmaceuticals" في بوسطن، حاولت علاج مريض يعاني من مرض نادر في الدم باستخدام تقنية التعديل التجريبي للحمض النووي، لحجب الطفرة الجينية.

وتقول الشركتان إنهما ستطبقان العملية نفسها قريبًا، مع مريض آخر يعاني من فقر الدم المنجلي، وهو حالة دموية تسبب ألمًا مُبرحًا.

وقال الدكتور ديفيد ألتشولر، الرئيس العلمي في "Vertex": "بيتا ثالاسيميا ومرض الخلايا المنجلية من الأمراض الخطيرة التي تهدد الحياة. نحن نقيّم العلاج خارج الجسم الحي باستخدام (CTX001) بهدف خلق علاج محتمل لمرة واحدة".

يذكر أن "CRISPR Cas9" هي أداة قوية يمكنها اكتشاف الطفرات الجينية ووقفها، وترك المساحة اللازمة لإدخال جين صحي وسليم.

واكتشف العلماء هذه التقنية في الثمانينيات، حيث أدركت الباحثة، جينيفر دودنا، أنه تمكن إعادة توجيهها كأداة في الطب. ولكن حتى العام الماضي، كان هناك إجماع عام بأن التطبيقات البشرية بعيدة المنال.

وحظر المنظمون استخدامها، حتى في التجارب السريرية، في حين حاول العلماء ومسؤولو الصحة العامة التوصل إلى توافق أخلاقي.

ويعتبر العلاج الجديد "CTX001" أكثر أمانا، ويحصل على الضوء الأخضر من المنظمين.

قد يهمك أيضا : 
"النعناع البري" نبات ربما يُساعد في علاج مرض السرطان 

"رفسة حصان" تُنقذ فارسًا أيرلنديًّا مِن مرض السرطان اللعين