التوصل إلى طرق جديدة لعلاج فقر الدم الوراثي لدى الأطفال

توصل فريقان علميان فرنسيان، في 21 ايلول/سبتمبر، برئاسة رئيس قسم المعمل الخاص بأبحاث الدم ومعهد الأبحاث العلمية الفرنسي، البروفيسور اوليفيه هرمون، إلى طريقتين أساسيتين لعلاج مرضى فقر الدم الوراثي، والذي يؤدي إلى الأنيميا الحادة والتي تصيب 100 ألف مولود سنويًا في العالم خاصة في دول أسيا والشرق الأوسط ودول حوض البحر الأبيض المتوسط وفي فرنسا، حيث يصل عدد المصابين 600 والسبب هو وجود خلل في الهيموجلوبين المسؤول عن نقل الأوكسيجين إلى كرات الدم الحمراء، والذي يتكون من أربعة سلاسل أثنتين "ألفا"  وأثنين "بيتا".

وأوضح الباحثون الفرنسيون أنه في "بيتا" فقر الدم، يرجع إلى أن انتاج سلسلة بيتا هي غير كافية مما يسبب غيابها في أشكال التماثل في العوامل الوراثية "الجينات المتغيرة" مما يؤدي إلى أنيميا حاده منذ الطفولة .
وأضاف أنّ هؤلاء المرضى يتم علاجهم عن طريق نقل دم متكرر ولمحاربة كثرة الحديد الذي يظهر نتيجة العقاقير وفي بعض الحالات يلجأون إلى عملية زرع النخاع.
كما يجرى حاليًا التجارب الأكلينيكية في أوروبا على عقار " سوتاترسبت" حتى يتم الموافقة عليه من السلطات الصحية المختصة.
وقد لجأ البروفيسورهرمين، ومعاونيه إلى طريقة علاجية أخرى لتحسين الأنيميا ليس عن طريق إصلاح العيب في سلسلة "بيتا" وإنما عن طريق نتائج تراكم سلسلة ألفا  السامه على الخلايا الجذعية الدموية في النخاع العظمي، وقد لاحظ الباحثون أن عقار "سوتاترسبت" كبح أو منع جزء يعرف باسم " جى – دى – أف 11" ينتج بكثرة في " بيتا" – فقر الدم / وهو الذي يؤدى إلى الأنيميا، وعند سد تدخل هذا الجزء ومستقبله يخفض انتاج كرات الدم الحمراء المعيبة أو الناقصة في النخاع العظمي، وساعد على خروج الدم في صورته الجيدة وقد تم تجربة هذه العملية على 50 مريضًا عن طريق حقنهم تحت الجلد بعقار "سوتاترسبت" لمده ثلاثة أسابيع مما يسمح بتخفيض (20) % من عمليات نقل الدم.
وقد أكتشف الباحثان  بونوا – ارليت، و  جونوفياف – كورتو، في نفس فريق عمل البروفيسور هرمين، بروتين يعرف باسم "اتش –اش – بى 70" لدى مرضى  فقر الدم "بيتا" محجوز في حشو الخلية لعلامات الحمراء عن طريق سلسلة ألفا – جلوبين  مما يشير إلى اضطراب في كرات الدم الحمراء ويعتقد أن العقاقير الطبية تفيد في علاج هذه الحالة